矮小症治疗方针要针对不同原因采取相应治疗措施，适当进行营养、运动及心理治疗、激素替代治疗、补充所缺激素等。常见的有基因重组的人生长激素、促生长激素释放激素及性激素等。
在药物治疗上主要应用生长激素，生长激素适用于生长激素不足、宫内生长迟缓、特发性身材矮小、先天性软骨发育不良、家族性身材矮小、主动请求治疗的人群。基因重组人生长激素替代治疗已经得到了广泛应用，其治疗应该一直延续到骨骺愈合。