肝豆状核变性的患者治疗以低铜饮食、用药物减少铜的吸收和增加铜的排出为主，治疗越早效果越好。另外，严重脾功能亢进或急性肝功能衰竭者可进行手术治疗。
一、药物治疗
1、锌剂：常用的为硫酸锌、醋酸锌、葡萄糖酸锌以及甘草锌等，可竞争性抑制铜在肠道的吸收，促进粪铜排泄，同时，锌剂能增加肠细胞与肝细胞合成金属硫蛋白而减弱游离铜的毒性。
2、四硫钼酸铵：可在肠黏膜中形成铜与白蛋白的复合物，后者不能被肠吸收而随粪便排出，另外能抑制肠黏膜对铜的吸收，但是不能用作维持治疗，主要因为钼可滞留于肝、脾以及骨髓内。
3、D-青霉胺：治疗肝豆状核变性患者的首选药物，不仅可以络合血液以及组织的过量游离铜从尿中排出，而且与铜在肝中形成无毒的复合物而消除铜在游离状态下的毒性，少数患者可出现发热、药疹、白细胞减少、肌无力、震颤等不良反应。
4、三乙基四胺：也是一种络合剂，与青霉胺作用相类似，副作用较小。
5、二巯基丁二酸钠：是含有双硫基的低毒高效重金属络合剂，能与血中游离铜、组织中易与酶结合的铜离子结合，形成解离及毒性低的硫醇化合物从尿中排出，副作用较轻，牙龈出血和鼻出血较多，可有口臭、头痛、恶心、四肢酸痛等不良症状。
二、手术治疗
包括脾切除和肝脏移植，脾切除适用于严重脾功能亢进、长期白细胞和血小板减少、出血和感染的患者；而肝移植主要适用于治疗无效的严重患者。
三、中医治疗
大黄、黄连、姜黄、鱼腥草等由于具有利尿作用可促进铜的排泄，少数患者服药后早期出现腹泻、腹痛，其他不良反应少。