靶向药物的作用机制与化疗药物不同，化疗药物无效时也可以发挥作用，也具有不同的副作用。目前靶向药物较常用于治疗晚期肺癌，可以激发免疫系统，以杀死癌细胞，但不伤害正常细胞，可单独使用，也可与化疗联合使用。
另外，肿瘤生长时，需要形成新的血管来营养供给，这一过程被称为血管生成，有一些被称为血管生成抑制剂的靶向药物，可阻止新血管的形成。EGFR抑制剂可阻断EGFR发出的指挥细胞生长的信号，其中一些药物可用于治疗晚期NSCLC。