先天性血小板功能异常性疾病至今仍缺乏特异性治疗药物及措施，但注意护理避免外伤病儿有不同程度出血时，恰当地给予处理是必要的。
1.护理 在诊断明确的病儿，医务人员应尽量向家长说明病情，告诉家长如何护理孩子，教育孩子自我保护避免外伤，减少出血。
2.局部出血 不重时多可用吸收性明胶海绵凝血酶等压迫止血，青春期月经过多时可采用避孕药如炔雌醇/炔诺酮(复方炔诺酮)以控制月经量火罐网。
3.1-脱氧-8-精氨酸加压素(DDAVP) 本药可提高血浆凝血因子Ⅷ活性和抗利尿作用，但对储存池的病人使用亦有效。DDAVP 0.2～0.3μg/kg皮下注射或溶于20ml生理盐水中缓慢静注，可使60%～70%的储存池病病人改善临床出血症状，出血时间缩短或恢复正常但对BSS及GT病人常无效。
4.严重出血 严重出血者需输注血小板浓缩制剂，反复输注易产生抗小板抗体而失效，因此有条件者宜做ABO及HLA配型，给予去白细胞的同型血小板制剂，不易引起同种免疫。对于已产生抗血小板抗体的病人，可使用血浆交换以减少抗体后再输同型血小板制剂，有时可静脉给予人血丙种球蛋白亦有帮助
5.骨髓移植或基因治疗 严重的病儿如能找到合适的供体可进行异基因骨髓移植脐血干细胞移植，一旦成功即可根治。基因治疗正在研究中?目前尚无成功的报道。