小儿骨髓增生异常综合征的治疗目前尚无特效疗法。根据疾病的不同阶段选择治疗方法。
对于RA和RARS型患者，主要采用调节造血功能的药物治疗，如雄激素、肾上腺皮质激素、维A酸或干扰素等。
若病情向白血病方向发展，则需采取化疗方案，类似急性白血病的处理方式。
异基因骨髓移植是目前唯一可能治愈该病的方法。
此外，使用造血生长因子（如GM-CSF或G-CSF）以及促红细胞生成素等药物可帮助部分患者改善症状。