自从证实AA是免疫性疾病后，治疗研究一度陷入困惑，因为大剂量的免疫抑制治疗，势必增加AA患者感染的风险。结合病理机制的研究结果，研究人员在国际上首次提出序贯使用免疫抑制剂，同时联合激素等药物疗法，有效率超过80％，且早期死亡率大幅下降，低于5％。通过长期疗效观察，治疗后，AA患者临床症状消失，5年生存率达到80％。