靶向药物是一种具有靶向功能的药物或其制剂，的作用是让药物或其载体能够针对特定的疾病部位，并在该部位聚集或释放活性成分。靶向给药系统能够实现药物在靶区的高浓度分布，在降低毒副作用的同时，降低对正常组织和细胞的损伤，从而达到增强疗效的目的。
按其作用靶点，药物作用靶点可划分为以下几个级别。
可以将药物选择性地聚集在肿瘤组织、炎症部位或心肝脾肺等特定器官，以降低全身的副作用。
通过在病灶细胞上特异性靶向受体，将与受体特异结合的配体修饰到药物或载体上，可实现对病灶细胞的精准靶向和杀死，且不会对正常细胞造成毒性。
药物必须进入细胞，或作用于某些细胞器，例如线粒体，细胞核等，才能起到疗效。穿膜肽和细胞核定位序列是当前被广泛研究的目标元件。