何首乌具有滋养肝肾、清热解毒、润肠通便、促进黑发生长等多种功效。常用于治疗须发皆白的白发症。
何首乌分为制首乌与生首乌。制首乌是由何首乌经炮制加工而成。若欲滋补肝肾，则宜选用制作精良的首乌；而若欲清热解毒、润肠通便，则宜选用生首乌。何首乌性平无毒，有补脾肺肾之作用。何首乌可供药用，可煎煮后口服，也可泡酒饮用。
此外，它还可与其他具有滋补肝肾功效的药物混合成粉末冲服。生首乌性味甘，微温。生首乌具有毒性，因此在使用时需谨慎，不宜过度使用。若是久病体虚或长期服用毒性大的药，则须谨慎使用，否则会引起中毒。据临床药理研究表明，何首乌具有降低血脂的功效，可与山楂、荷叶、决明子等多种中药材一同使用。