地西他滨是特异性DNA甲基化转移酶抑制剂。通过去甲基化作用，激活抑癌基因使其重新表达来发挥抗肿瘤作用。地西他滨还可以大幅度的增强肿瘤细胞对T淋巴细胞杀伤的敏感性，同时，地西他滨通过诱导免疫激活分子的表达，促进白血病细胞重要肿瘤抗原的表达，从而增强机体肿瘤免疫的机能。