输血治疗：重症患者需长期输血治疗，其作用是保证患者正常的生长发育和生活质量，并能抑制自身过度的红系造血，防止骨骼病理性改变造成的畸形。祛铁治疗：机体总铁负荷达过高时，器官功能开始出现障碍，故应在器官发生不可逆改变前及早开始祛铁治疗。可口服，静脉或皮下输注祛铁类的药物。