异染性脑白质营养不良怎么治疗最好
2023-03-07
问题描述:异染性脑白质营养不良怎么治疗最好
医生回答(1)
黄世昌
副主任医师
北京大学第一医院
异染性脑白质营养不良是一种常染色体隐性遗传病,多发生于婴幼儿期。关于本病目前尚没有特效的治疗方法,可以在发病前进行骨髓移植,来延缓或者阻止病情的发生和进展,主要适用于婴儿晚期型发病前和青少年型的早期患者,基因治疗是未来治疗的方向。当患者已经发病后就没有特效治疗了,只能对症支持处理,包括防止肺内感染等并发症的发生。
2023-03-07