尼曼-皮克病是遗传性疾病，无特效药物治疗，临床一般给予对症治疗、脾功能亢进者可以考虑脾切除、肝移植等，皮肤病变可以考虑激光、冷冻疗法。
一、药物治疗
1、适当使用镇静剂，如阿普唑仑、苯巴比妥等，可以减轻肌无力的症状。
2、合理应用抗氧化剂，维生素C、维生素E有利于皮肤黄棕色色素沉着改善。抗氧化剂可以阻止神经鞘磷脂所含的不饱和脂肪酸的过氧化，减少脂褐素和自由基的形成。
3、降血脂药物，如烟酸、洛伐他丁等，有助于改善血脂，降低肝脏的胆固醇含量。
4、葡萄糖苷酰鞘氨醇合成酶，有助于减轻脂质沉积，缓解病情。
5、必要时可以使用抗癫痫药物和抗胆碱能药物等，以减少癫痫的发作，改善神经系统障碍。
二、手术治疗
1、脾切除：适用于脾亢进患者，脾大、贫血、出血等。通过手术切除脾脏，可以缓解脾功能亢进带来的不良后果。
2、肝移植：肝功能严重损害的患者可以考虑肝移植，改善肝功能。胚胎肝移植可以增强甚至恢复鞘磷脂酶活性，达到治疗目的。
三、其他治疗
皮肤黄斑影响美观可以考虑激光、冷冻等治疗，激光、冷冻法直接将皮肤病变消除，达到美化目的。