干细胞可以分化成具有多种功能的细胞和组织器官，因此，可以把干细胞移植到患者体内，来达到修复受损细胞和组织的目的，用于治疗某些疾病。目前，干细胞治疗的疾病越来越多，而且年龄越小，效果越明显。例如，干细胞移植治疗神经系统疾病，如运动神经元病，帕金森病，脑梗塞后遗症等。干细胞治疗免疫系统疾病，如糖尿病，白血病等。