多囊肾分为常染色体显性多囊肾和常染色体隐性多囊肾，这2个都是因基因突变导致的遗传性疾病。目前有抑制囊肿生长的药物，如血管升压素2受体拮抗剂，生长抑素、西罗莫司等正在进行三期的临床试验，疗效和副作用尚未明确，有可能是以后多囊肾治疗的最新方法。而目前多囊肾的治疗重点在于治疗并发症，缓解症状，保护肾功能。