生长激素缺乏性矮小症需要根据病因不同采取相应的治疗手段。对于合并垂体前叶功能减退的患者需要纠正相应的垂体前叶功能；继发性垂体性矮小症需要进行病因治疗。目前临床常用的治疗手段是使用外源性生长激素进行替代治疗。
一、药物治疗
1、人生长激素：基因重组人生长激素临床治疗生长激素缺乏性矮小症效果显著，根据生长速度、胰岛素样生长因子-1水平等调整剂量。注射基因重组人生长激素的局部及全身不良反应较少，但仍需关注过敏、血糖、血压等相关不良反应的检测。在使用过程中应当监测甲状腺功能。
2、胰岛素样生长因子-1：近年来已用于治疗生长激素不敏感综合征。早期诊断、早期治疗者效果较好，每日餐前或餐后20分钟内皮下注射2次。不良反应有低血糖等。
3、雄激素：可促进生长激素的分泌，加速蛋白质合成，与青春期的快速增长有关，但治疗2～3年后，此作用减弱，且可促进骨骺愈合，最终身高仍矮。使用时间要适当把握，过早、过迟时效果均不好。现在雄激素制剂较多，一般是选择那些促进蛋白质合成的作用强，而雄激素作用较弱的制剂，使用时应注意用法与用量，并检查肝功能。
4、甲状腺素：甲状腺素有促进细胞代谢与增长的作用，但它可促进机体成熟，促使骨骺过早愈合，最终影响身高。由于生长激素的作用要在甲状腺功能正常时才能发挥最大作用，所以用生长激素替代治疗时可加用小剂量的甲状腺素。
5、人绒毛膜促性腺激素：主要用于经过上述治疗已不再长高者，以促进青春期发育。
二、手术治疗
该病一般无需手术治疗。