小儿神经节苷脂沉积病尚无针对性的治疗措施，仅能积极对症治疗，目前主要是采取药物治疗，晚期严重肾脏衰竭患者可采用血液透析疗法。
一、一般治疗
针对患儿的肥胖和高胰岛素血症, 可给予严格的饮食控制、加强锻炼、减轻体重等治疗。
二、药物治疗
降糖药：1、二甲双胍：二甲双胍适用于超重或肥胖的2型糖尿病者，可与其他药物联合使用，可改善症状，其主要的不良反应有胃肠道反应，部分患者服用二甲双胍后，可能会出现上腹部不适、恶心、呕吐、腹泻等症状，餐后服用能减轻胃肠道反应，在心、肺功能不全的患者中，可能会诱发乳酸酸中毒。对已有肝肾损害的患者，应避免使用二甲双胍，其会加重肝肾损害。
2、胰岛素增敏剂：1、吡格列酮可改善胰岛素抵抗，其可与饮食控制和体育锻炼联合以改善和控制血糖，吡格列酮也可单独使用，当饮食控制、体育锻炼和单药治疗不能满意控制血糖时，它也可与二甲双胍或胰岛素合用。
2、遵照医嘱，定期注射胰岛素注射剂，可以有效缓解口干舌燥、多饮、多尿、食欲亢进、视力减退等症状。
三、手术治疗
小儿神经节苷脂沉积病无手术治疗。
四、其他治疗
血液透析：肾功能衰竭患者肾脏替代治疗方式之一，它通过弥散/对流进行物质交换，清除体内的代谢废物、维持电解质和酸碱平衡，同时清除体内过多的水分，并将经过净化的血液回输，肾衰竭症状出现后，定期的血液透析能够有效减缓病情的发展和避免更多的并发症。