儿童颅内肿瘤的病因和发病机制复杂，病因尚未完全阐明。遗传因素、物理因素、化学因素、感染因素可能参与到儿童颅内肿瘤的发生和发展过程中，病毒感染或免疫力低下的儿童容易出现本病。缺乏锻炼、作息不规律也会诱发本病的发生。
儿童脑肿瘤尚未发现确切的病因。目前根据某些肿瘤发病特点、病理以及一些基础实验研究，提出几种发病机制的假说。
1、遗传学说：在神经外科领域中某些肿瘤具有明显的家族倾向性，如视网膜母细胞瘤、血管母细胞瘤、多发性神经纤维瘤等。一般认为它们均为常染色体显性遗传，肿瘤外显率很高。
2、病毒学说：已发现腺病毒、乳多泡病毒、猴空泡病毒、肉毒病毒等可诱发脑瘤，但主要见于动物。目前尚未获得病毒引起人脑肿瘤的直接证据。
3、理化学说：物理因素中被确认的具有致肿瘤可能的是放射线，已有许多关于头颅放疗后引起颅内肿瘤的报道。在化学因素中甲基胆蒽、多环经类(PCH)与烷化剂等在一些动物实验中可诱发脑瘤。
4、免疫抑制学说：器官移植免疫抑制药的应用会增加颅内或外周肿瘤发生的风险。
5、胚胎残余学说：颅咽管瘤、皮样囊肿、畸胎瘤、脊索瘤明显发生在残留于脑内的胚胎组织。这些残余组织具有增殖分化的潜力，在一定条件下可发展为肿瘤。