小儿α-地中海贫血需要长期持续性治疗改善，治疗方式包括积极预防感染、基因活化治疗以及配合去铁胺治疗，保守治疗效果不理想可通过手术治疗改善。
一、一般治疗
患者一般要注意休息和营养，积极预防感染，适当补充叶酸和维生素E。
二、药物治疗
1、基因活化治疗：应用化学药物可增加γ基因的表达而减少α基因的表达，以改善地中海贫血基因的症状，主要临床药物有羟基脲、阿糖胞苷、白消安等。
2、除铁治疗：除铁治疗是改善重型地中海贫血患者生存质量和延长寿命的主要措施。临床主要使用的药物有去铁胺、去铁酮和去铁斯若。去铁胺副作用不大，偶见过敏反应，长期使用偶可致白内障和长骨发育障碍，剂量过大可引起视力和听觉减退。维生素C与去铁胺联合应用可加强其从尿中排铁的作用。
三、手术治疗
1、脾切除：脾切除对于中间型地中海贫血疗效最好，脾切除应当在5-6岁以后施行并严格掌握适应症。
2、造血干细胞移植：异基因造血干细胞移植使目前唯一能根治地中海贫血的方法，但目前造血干细胞移植还需面对不少风险，移植物能否移植免遭排斥以及移植物抗宿主病等。
四、其他治疗
红细胞输注：少量输注法仅用于中间型α-地中海贫血。可使血红蛋白维持在60~70g/L。这种方法虽使重型患者摆脱死亡威胁，但相当一部分患者于第2个10年内因脏器功能衰竭死亡。