小儿髓母细胞瘤的恶性程度较高，生长迅速，病程较短，一般在5个月左右。临床表现主要为颅内压升高、小脑损害和神经受损等。
1、颅内压增高：随着肿瘤的不断生长，多数会向前阻塞第四脑室，使中脑导水管受压。出现梗阻性脑积水的临床表现：头痛、头晕、恶心、呕吐及眼底视盘水肿等表现。对于颅囟尚未完全闭合的患儿，表现为头围增大，叩诊呈破罐音。在该病晚期，肿瘤可对小脑扁桃体造成压迫，使之向枕骨大孔移位，出现小脑扁桃体下疝，引起死亡。呕吐是该病最为常见的临床症状，一方面与颅内压升高有关，另一方面与肿瘤对第四脑室底迷走神经核的刺激有关。
2、小脑损害征：肿瘤不断增大后，可对小脑造成压迫，患儿会有共济失调的临床表现。步距增宽、平衡障碍、蹒跚步态，重症患儿可有站立不稳的临床表现。肿瘤侵犯小脑上蚓部时，患儿可出现向前倾倒的表现，当侵犯小脑下蚓部时，患儿可出现向后倾倒的临床表现。患儿可有指鼻试验阳性、持物不稳等精细动作完成较差的表现，也有肌张力降低、腱反射降低、眼球震颤的表现。当出现眼肌的失调时，患儿可表现为眼球水平性震颤。
3、脑神经受损：单侧或双侧展神经都可有受损而麻痹的临床表现，前者是因为肿瘤对面神经丘的压迫所致，可有面瘫的临床表现。而后者为颅内高压所致，表现为单侧或双侧眼球外展受限。在迷走神经或舌咽神经受损后，患儿可因吞咽反射下降而出现呛咳，也可能和脑干受压有关。当肿瘤压迫脑干时，患儿可出现双下肢病理反射阳性。