骨髓增生异常综合征是一种恶性克隆性疾病，具有病态造血和高风险向白血病转化的特点。骨髓增生异常综合征的治疗分两部分，第一部分是对症治疗，包括输血，抗感染，止血等治疗措施。第二部分是去甲基化治疗，常用药物有地西他滨和阿扎胞苷，去甲基化药物都有明显的血液学毒性，应用后病人会出现明显的骨髓抑制，需要增强支持治疗。此外异基因造血干细胞移植治疗是目前最有希望治愈骨髓增生异常综合症的治疗方法。