作为一种抑制性神经递质物质，氨基丁酸具有醒脑作用，能够改善脑血流量，增加氧的供给，促进脑的代谢功能，可用于治疗因中风、头外伤后遗症以及脑血管硬化后遗症等产生的头痛、耳鸣、意识障碍等病症，同时对改善肝脏肾脏的功能也有一定作用。此外，氨基丁酸还具有降压作用，可促进脑血流增加氧气供给，从而促进脑代谢。
氨基丁酸在日常生活中具有缓解压力、提升睡眠品质和改善情绪的功效。氨基丁酸具有很强的抗疲劳效果和抗氧化功能。在日常生活中，当工作和学习的压力增加时，使用氨基丁酸可以缓解紧张情绪，从而达到缓解压力的目的。
由于其具有抑制谷氨酸兴奋作用的特性，氨基丁酸可用于治疗癫痫。还能抑制乙酰胆碱在神经组织内合成和释放。此外，其还具有调节脂质代谢、预防动脉硬化的功效，同时还具有促进酒精代谢产物排泄的醒酒作用。另外其还是抗抑郁药物和抗精神病药的有效成份。其功效不仅在于延缓肌肤衰老，更在于消除体臭之苦。另外其能促进肌肉生长和骨骼发育，对儿童来说是有益的。