进行性肌营养不良用不用治疗
2022-07-15
问题描述：大婶得了进行性肌营养不良，智能迟缓患者平均IQ在正常值的1个标准差以下。问一下进行性肌营养不良用不用治?
医生回答(1)
吕志勤
主任医师
北京大学第一医院
需要治疗。针对由基因突变引起的肌营养不良的对因治疗只能是基因治疗。基因治疗包括基因替代和基因修饰治疗两种策略。仍以DMD为例，基因替代治疗的策略将Dystrophin基因通过适当的载体转入患者体内，使其翻译蛋白、表达功能，从而弥补患者的基因缺陷。
2022-07-15