需要治疗。针对由基因突变引起的肌营养不良的对因治疗只能是基因治疗。基因治疗包括基因替代和基因修饰治疗两种策略。仍以DMD为例，基因替代治疗的策略将Dystrophin基因通过适当的载体转入患者体内，使其翻译蛋白、表达功能，从而弥补患者的基因缺陷。