一般情况下，进行性肌营养不良目前无有效的治疗措施。这属遗传性疾病，是基因缺肌所引起。
该病的临床特征为进行性加重的肌肉萎缩和无力，防治方法主要是做好遗传咨询，产前检查，携带者家谱分析和检查，是预防本病在下一代发生的重要措施，一旦发生，需给予营养骨骼肌，加强功能锻炼，延缓病情进展。