因多巴反应性肌张力障碍的病因为GCHⅠ基因突变致多巴胺合成减少，需长期补充其不足，所以需要服用美多巴类药物治疗。同时可配合中药辨证治疗，适当进行肢体功能训练，以增强疗效。 有遗传因素者，预防更为重要。预防措施包括：近亲避免结婚、遗传咨询、携带者基因检测、产前诊断和选择性人工流产等防止患儿出生。早期诊断，早期治疗，加强临床护理，对改善患者的生活质量有重要意义。