我孩子12岁,被确诊为1型戈谢病,如果用酶取代治疗,每...
2015-06-20
问题描述:(男 , 12岁)我孩子12岁,被确诊为1型戈谢病,如果用酶取代治疗,每隔两周治疗一次,这样治疗的费用高吗?大概需几次一个疗程?刚确诊,还未进行实质性治疗。酶取代治疗费用如何?大概需几次一个疗程?哪家医院可提供此治疗?
医生回答(1)
王凤村
主治医师
呼和浩特第四监狱医院
问题分析:
你讲的戈谢病也叫葡糖脑苷脂病,从名字上可以理解是葡萄糖脑苷脂过多引起的疾病,属于家族性糖脂代谢疾病,染色体隐性遗传,葡糖脑苷脂是身体细胞的组成成分之一,在人体内广泛存在,由于葡糖脑苷脂酶的缺乏而引起葡糖脑苷脂在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积而发病,产生相应的临床表现。治疗主要是酶替代治疗、基因治疗、对症治疗和有脾功能亢进的脾切除治疗。
意见建议:
你讲的替代疗法是使用葡糖脑苷脂酶制剂治疗,主要治疗戈谢病1型,治疗效果显著,预后最好,治疗方案需要按疗程长期治疗,每月的费用在200-300左右,根据用量的多少,有差异。
2015-06-20