由于MDS具有较高向AML转化的风险，治疗难度较大。目前尽管治疗方法很多，但尚未取得突破性进展。本病治疗应根据FAB分型有区别地进行。
1.支持治疗成分输血和抗生素的应用，防治感染和出血，并使患者血红蛋白水平维持在一定水平，同时注意防治继发性血色病。
2.诱导分化治疗主要适用于MDS-RA及RAS患者。
(1)维A酸(维甲酸)：已成功应用于AML-M3的诱导分化，治疗MDS也取得一定疗效，剂量20～100mg/(m2?d)，持续3个月以上。
(2)1，25(OH)2D3及其衍生物：该类药物与靶细胞核上维生素D受体结合，调节DNA的复制和翻译，促进细胞分化。剂量2μg/d，连用4～20周，部分患者有效。新近合成的1，25(OH)2D3的衍生物1，25(OH)2-16烯-23烯-D3的促分化作用更强，而高血钙反应减弱，其疗效可能更好。
(3)干扰素：主要用于RAEB、RAEB-T，但临床应用疗效不满意。
(4)5氮杂-2-脱氧胞核苷(5-Aza-c)及六甲撑双乙酰胺(六亚甲双乙酰胺)：将肿瘤前体细胞的诱导分化剂应用于MDS是一个很吸引人的治疗策略，六甲撑双乙酰胺(HMBA)20～24g(m2?d)静滴，10天为1个疗程，可使部分患者获得CR，但由于其非选择性地抑制前体细胞生长而产生很强的骨髓抑制;5-Aza-c在低浓度时抑制DNA甲基酶活性，导致胞嘧啶残基的低甲基化，从而导致原先静止的基因激活，诱导异常细胞向正常分化，临床试验75mg/(m2?d)，皮下注射，连用7天，可获得较高的血象改善率(66%)，降低或延缓MDS转化为AML，改善生存质量及延长生存期。
(5)诱导分化剂联合应用：体外实验表明诱导分化剂与小剂量DNA合成抑制剂，联合应用具有协同作用，能明显提高抗细胞增生及促其分化的作用，但临床应用效果并不甚理想。
3.化疗主要适用于MDS-RAEB及RAEB-T之患者。
(1)单一小剂量化疗：既往认为小剂量阿糖胞苷(Ara-c)可细胞诱导分化，但目前认为其治疗机制仍为细胞毒作用，10～20g/(m2?d)，连用21天，部分有效。阿柔比星(阿克拉霉素)3～14g/(m2?d)，7～10天1个疗程，和三尖杉碱0.5～1.0mg/d，10～15天为1个疗程，但完全缓解率均不高。
(2)联合化疗：由于老年MDS患者难以度过联合化疗所致的骨髓抑制期，易发生治疗相关死亡和多药物耐药，因此一般认为联合化疗对老年MDS患者并不适宜。
4.造血生长因子造血生长治疗MDS的机制是刺激残存的正常造血祖细胞;诱导分化转化中的造血祖细胞;增加转化的造血细胞对化疗药物的敏感性;加速化疗后的造血细胞再生。目前用于MDS治疗的有G-CSF、莫拉司亭(GM-CSF)、IL-1、IL-3、IL-6和EPO等。对MDS主要作用是提高外周血中性粒细胞、血小板和血红蛋白水平，减少感染、出血及输血量。
关于治疗后是否促进白血病的问题目前尚无发定论。多种生长因子联合应用，将产生治疗上的协同作用。
5.维生素和激素类
(1)维生素B12和叶酸：对大多数MDS患者无效，大剂量维生素B6(100～600mg/d)对部分RAS型患者有效。
(2)雄激素：达那唑600mg/d，连用3个月，可使近半数患者血象有不同程度的改善，症状好转。
(3)糖皮质激素：对部分MDS患者可能有效、可以改善贫血，但不良反应较大，易致感染，对高危MDS患者一般无疗效