1.去除病因 首先应去除病因。如喂养不当应予以纠正，慢性腹泻应予以治疗。对于不能根治的先天性缺陷，只能采用补充或替代疗法。如有原发病应积极治疗。一般的营养也应加强。
2.叶酸 叶酸不能改善维生素Bl2缺乏引起的神经症状，故在无明显神经症状的巨幼红细胞性贫血可用叶酸进行治疗。每天口服叶酸5～15mg，维生素C 300mg;后者可加强前者的疗效。
3.维生素Bl2 营养因素引起的维生素Bl2缺乏者，可给予维生素B12 ，每3天肌内注射0.1mg，共2～3周。其他原因引起或病情严重者可每月1次，每次1mg，待血象正常后，减量维持。
4.维生素B6 为改善神经系统症状，可适当加用维生素B6。
5.铁剂 治疗期间要适当加服铁剂以供造红细胞所需。
6.输血 严重贫血已引起心功能不全者，应小量多次输血，以减少慢性缺氧。输血时点滴速度要缓慢。
7.补钾 严重巨幼红细胞贫血病儿在治疗开始48h，血钾可突然下降，加之心肌因慢性缺氧，可发生突然死亡，严重巨幼红细胞性贫血患儿，治疗时应同时补充钾盐。