骨髓纤维化是一种骨髓增生性疾病，是指骨髓造血组织逐渐被纤维组织所代替而严重地影响了造血功能。临床特征为贫血，肝脾肿大，外周血中出现幼粒、幼红细胞，骨髓呈不同程度的纤维化。

目前对骨髓纤维化还没有可靠、有效的根治方法。治疗主要是根据不同的类型进行治疗，同时也要根据患者的病情状况确定治疗方法。如以贫血为主的患者，采用药物刺激骨髓造血为主；而容易转化为急性白血病的患者应采用类似急性白血病的抗癌治疗。常用的治疗药物有以下几种：

一、刺激造血剂
1、 雄激素如丹那唑、氟甲睾酮：疗程至少3个月，最长可服用一年以上。一般连续治疗半年以上方可判断疗效。
2、促红细胞生成素每周300–1500 U/kg。
3、 泼尼松适用于骨髓纤维化合并溶血的患者。

二、脾切除

三、联合化疗
对年龄小于60岁，白细胞计数偏高的患者，可采用联合化疗。

四、酞胺哌啶酮以及其类似物雷纳立多胺（lenalidomide）
最近的研究发现，对促红细胞生成素没有反应，或以上几种常规治疗也没效果的患者，通过雷纳立多胺治疗，可使病情明显改善。患者用药后，贫血症状可以有不同程度好转，部分患者可以长期摆脱输血。最常见的副作用是引起白血球、血小板减少，严重时应停止治疗或减少剂量。